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来源：测序中国 / 作者： / 2016-03-05

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导读：目前，FDA仅批准了针对一种特定的药物，对单一基因或其他分子标志物进行检测（one-drug-one-test）的伴随诊断，已不再能满足个性化治疗的需求。最近，FDA召开了一场公开研讨会，讨论如何对能同时检测大量基因的NGSPanel在癌症治疗中的应用进行监管。

在2月25日举行的公开研讨会上，美国食品药品监督管理局（FDA）召集了从事二代测序癌症panel研发的实验室主管和病理学家，讨论了对指导癌症治疗的NGSPanel检测制定监管措施时，需要考虑的那些因素，内容包括分析前（肿瘤采样、组织处理、组织病理学检查、肿瘤富集、DNA提取和文库制备）、分析以及临床有效性。

FDA分子遗传与病理学部门主管ReenaPhilip说：“NGS已经成为了一种趋势，它给现行的伴随诊断（CDx）的监管模式带来了一些挑战。”

伴随诊断是指FDA认为的那些可确保使用药物安全有效的检测。到目前为止，FDA仅仅批准了用于单一分析物或标志物的伴随诊断，并表示这些诊断只能伴随单一药物使用（one-drug-one-test）。但是越来越多实验室开始开发和使用NGSpanel，这种panel可以同时检测大量基因，为癌症患者制定个性化的治疗方案。

FDA目前还没有批准任何能用于伴随诊断的NGS检测，但是这在未来几年内将会改变。制药公司已经意识到one-durg-one-test的伴随诊断模式是不合理的，并开始研发NGSpanels，从多种药物中确定患者响应最佳的药物。一些制药公司已经签署了协议，开发所谓的通用型伴随诊断，这种诊断也将使用到NGS。

研讨会上，FDA谈到了一些他们对基于NGS的肿瘤panel监管的想法。他们希望参与研讨的专家们能够探讨出一套标准，用来判断肿瘤panel试剂盒是否能够获批，这样研发部门就可以根据标准的技术参数进行标准化开发。

FDA在会议上还提议参会者提出一份“预期用途”声明，把NGS产品的用途分为下列几种：使用特定平台检测序列变异、衡量某些突变、以及评估特定类型的标本。panel上的检测标签需要分两个表列出标记物，一个表列出用于伴随诊断以及响应靶向治疗的基因变异，另一个表列出指导缺乏治疗方案患者治疗的基因变异。

来自癌症中心和高校，从事NGSpanel检测工作的专家在会议中向FDA详细地介绍了NGS肿瘤panel开发和使用过程中，在分析前、分析以及临床验证中需要考虑的问题。会议讨论中出现了很多分歧，尤其是关于FDA应该针对NGSpanel制定什么样的质量标准和要求，以及实验室和病理学家何时介入出现的临床情况，确定最佳的措施并进行调整。

FDA举行这次研讨会是为了寻找自己的中间立场。在会议期间，FDA从支持更广泛的肿瘤panel的分析验证角度，考虑如何评估实验室检测变异的能力。由于对全基因组进行测序的NGSpanels会检测出一些不是检测目标的变异位点，FDA个体化医疗办公室副主任ElizabethMansfield因此提出了一个问题：“我们要如何处理这类变异位点的分析验证？”

基于研讨会上收集的信息，以及3月28日前提交的书面意见，FDA将会发布NGS肿瘤panel的监管方案，但是具体发布时间未定。

Mansfield知道，癌症患者往往缺乏组织样本，用来进行多次单个标记物的检测，她说：“我们知道肿瘤panel对癌症患者来说非常重要，panel的出现是肿瘤研究领域的一大突破，通过一次检测就可以得到所有需要的信息…事实上，FDA对此也非常支持。”

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