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2023-09-12

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吉凯基因董事长曹跃琼:为医学研究提供极致服务

时间:2016-7-20 16:13  来源:测序中国 赞 ( )

摘要:转化医学领域里,临床医生身处治疗一线是第一主体,他们最了解哪些治疗是有效的。企业站在后方,为医生们提供精准的诊断、治疗以及产品研发等服务。那么怎样才能高效准确地满足临床需求,为患者提供有效的医药服务? ……

转化医学领域里,临床医生身处治疗一线是第一主体,他们最了解哪些治疗是有效的。企业站在后方,为医生们提供精准的诊断、治疗以及产品研发等服务。那么怎样才能高效准确地满足临床需求,为患者提供有效的医药服务?如何在众多转化医学服务公司中建立独特的优势?在接受测序中国记者采访时,吉凯基因董事长曹跃琼女士给出了自己的答案。

打造转化医学闭环

网络上对吉凯基因的描述大多为“一直从事基因功能研究相关,特别是RNA干扰相关产品开发和技术服务”的企业。在曹跃琼看来,RNA干扰只是公司使用的众多技术中的一种,公司提供全面的转化医学服务,已建立了基因组、转录组、蛋白组等多个技术平台,并将组学之间的信息搭起桥梁,搭建起一个巨大的医学转化系统。以医生为核心、研发为路径、工业化跟进构成一个完整的闭环,以满足临床上提出的所有分子诊断、治疗需求。

由于公司采取的是多平台排布,而没有主推某种技术。因此曹跃琼偶尔也会听到“技术是否不精?”的质疑。在她看来其实恰恰相反,要做好这个闭环,对技术的要求更高。因此他们提出了“科研工程化”这一概念。

让科研更有效率

什么是科研工程化?曹跃琼给出了解释。在分子生物实验前都需要进行实验设计,然后根据实验步骤一步一步进行。如果对实验不是特别熟悉,一般实验人员会面临实验中的各种困难,导致实验进程被延误。而吉凯基因提出将实验细分为若干步骤,每一步都由熟练的实验人员进行操作,该部分实验完成后交给下一组人员继续实验工作,如同工厂里的流水线作业。这样提高了实验完成的效率,同时公司整体的服务能力不断上升,所有技术也在不断实验中得到沉淀与迭代。例如最新的NgAgo技术公开后,吉凯基因就进行测试,并且同时使用CRISPR做对比,二者之间的优劣很快就会有一个比较。

科研实验毕竟不似生产某种零件那般简单。如何对实验数据负起100%的责任?保证每一实验环节间衔接无误?这对实验细节提出了严苛的要求。吉凯基因将每一个实验做成双盲实验,由两个实验小组在独立的条件下完成同样的实验,并分别上传实验结果。如果实验结果一致,才会认可该数据客观可靠。一旦实验结果出现不一致,会有专门的分析小组来检查实验中出现的错误,找出错误原因。另外每一个实验样本从其取样、保存到操作,每一步操作都有详细的实验记录,根据实验记录可以回溯整个实验过程。正是因为这样严格的过程,保证了实验结果的可靠性。

曹跃琼坦诚,搭建这样的实验体系是缓慢且痛苦的,但只有这样才能将工作做到极致。

布局肿瘤靶标领域

当前,确定肿瘤基因靶标已成为肿瘤精准治疗里最热门的研究之一。在可靠的实验机制支持下,吉凯基因已发现有关大肠癌、肺癌、肝癌、乳腺癌的几百个中国人群特有肿瘤基因。在去年8月份,该公司邀请曾在某大型制药公司任职,长期从事靶标基因临床研究的研发总监加盟研发团队。接下来,新总监将带领吉凯团队完成靶标基因的临床验证工作,并开展药厂合作事宜,完成从科研到应用的转化。目前吉凯基因已经申请了82项专利,其中18项已经获得了授权,80%为靶标专利。

打造三大发展主线

2015年下半年,吉凯基因完成B轮1亿元融资。在进行融资的同时,该公司正重点打造CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,嵌合抗原受体T细胞免疫疗法),分子诊断以及技术服务这三条主线,形成基因诊疗研发平台。在谈及CAR-T发展时,曹跃琼难掩兴奋:从14年11月份搭建平台到15年9月份,只用了10个月的时间,第一例临床治疗就初见成效。在CD19体系有效的基础上,研发了具有自主知识产权的针对CD19的scfv,并研发了具有自主知识产权的针对实体瘤的scfv,建立了CAR-T工程化体系,开展了市场布局和药企的合作,不论CAR-T未来以治疗技术还是药物进行监管,吉凯基因都可以从容应对。在分子诊断方向,吉凯基因建立了针对肿瘤的全病程分子诊断体系,应对未来分级诊疗,多点执业。

曹跃琼透露公司在国内外拥有孵化器,可以把海外与国内的可转化产品,通过孵化器引入市场。不论是海外技术还是国内市场,吉凯基因都将在中间起到转化大平台的作用。

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